东京医科牙科大学的研究小组13日发表声明称，开发出了将制造引起疾病的蛋白质、直接作用于细胞内特定基因的新一代药物“核酸医药”高效传递给迄今为止困难的大脑和脊髓内的神经细胞的方法。可能会导致老年痴呆症和帕金森氏病等神经疑难病症的根本性治疗。
迄今为止，在神经疑难病症的治疗中，一直使用像神经递质和激素一样发挥作用，相反也起到抑制神经疑难病症作用的“低分子药物”。但是，虽然可以起到抑制症状的对症治疗作用，但是没能从根本上进行治疗。因此，近年来，通过只与导致疾病细胞表面的蛋白质结合并抑制的“抗体医药”、调节产生这种蛋白质的细胞内的基因，人工合成DNA(脱氧核糖核酸)和RNA(核糖核酸)的核酸医药，进行了根本治疗
但是，血管和大脑之间被称为“血脑屏障”的脑血管内皮细胞分隔，小分子和特定的营养成分可以通过，但现有的抗体医药和核酸医药分子不能很大程度通过。因此，要送到脑内的神经细胞，需要向患者负担较大的脑脊髓液注射，在神经疑难疾病中的应用成为了课题。
因此，研究小组用由DNA和RNA组合而成的双链来设计核酸医药。于是，他发现安装在脑屏障上，结合容易侵入的胆固醇，可以使之通过。在使用老鼠的实验中，如果给与静脉内，就会在脑内各部位抑制70~95%的目标基因的表达。据说对患者负担小的静脉注射和皮下注射也能可靠地送到脑内。
以前的核酸医药由DNA、RNA中的任意一条链或2条RNA构成。但是，研究小组开发的双链核酸医药进入细胞后与靶基因结合，断裂失去功能，比以前更有效地发挥作用。例如，在老年痴呆症中，被视为原因的异常蛋白质在神经细胞内蓄积，然后死亡，从而发病。如果破坏制造这种异常蛋白质的基因，就有可能抑制发病，改善症状。
研究小组的东京医科牙科大学教授横田隆德(脑神经内科)表示:“年与制药企业一起开始了给患者用药的临床研究，以调查副作用和效果。核酸医药一次给药可以持续3~6个月的效果，因此也有望减轻患者的负担。”